出品 | 搜狐健康
作者 | 周亦川
编辑 | 袁月
Fierce Pharma网站报道，9月19日蓝鸟生物宣布基因药物Skysona获得美FDA加速批准，用于治疗脑性肾上腺脑白质营养不良（CALD），定价高达300万美元！
有意思的是，蓝鸟今年8月获批的Zynteglo创下了280万美元的天价纪录，一个月就被刷新了。
美国每年新增CALD患者约40例，疾病可导致神经系统衰退、完全丧失自主运动能力，约一半的患者可在五年内死亡。据蓝鸟CEO介绍，Skysona可减缓疾病对儿童神经功能障碍的影响，价格与临床益处相符，计划2022年底将药物商业化。
此前的高价基因药物提供基于结果的支付，也就是能治好才给钱。但蓝鸟特别提出，CALD非常稀有且复杂，Skysona不提供这种支付方式。
超出想象的药价真的会有人用吗？以280万美元的Zynteglo为例，如果地中海贫血患者每年做输血治疗需花费12万美元以上，30岁可能死于铁超负荷心脏病。考虑到长期治疗、并发症和死亡风险，花几百万美元一次治愈也许是有利的。
但是，理想与现实差距太大。蓝鸟这两款天价药在欧洲无人问津。Skysona于去年7月在欧洲获批，由于报销一直谈不拢，于8月撤回业务；Zynteglo在欧洲定价180万美元，比美国便宜100万，但德国提出的定价是79至95万美元，价格差异过大。
企业不降价，美国如何为这类患者的天价治疗费埋单？值得关注。返回搜狐，查看更多
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